Diabetes bei Mäusen mit genetisch bearbeiteten Stammzellen, die von Patienten stammen, rückgängig gemacht.

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Mit induzierten pluripotenten Stammzellen, die aus der Haut eines Patienten mit einer seltenen, genetisch bedingten Form des insulinabhängigen Diabetes, dem so genannten Wolfram-Syndrom, gewonnen wurden, verwandelten die Forscher die menschlichen Stammzellen in insulinproduzierende Zellen und setzten das Gen-Editier-Tool CRISPR-Cas9 ein, um einen genetischen Defekt zu korrigieren, der das Syndrom verursacht hatte.

Anschließend implantierten sie die Zellen in Labormäuse und heilten den unerbittlichen Diabetes in diesen Mäusen.Die Ergebnisse von Forschern der Washington University School of Medicine in St.

Louis deuten darauf hin, dass die CRISPR-Cas9-Technik vielversprechend für die Behandlung von Diabetes sein könnte, insbesondere für die Formen, die durch eine einzige Genmutation verursacht werden, und dass sie eines Tages auch bei einigen Patienten mit den häufigeren Formen von Diabetes, wie Typ 1 und Typ 2, nützlich sein könnte.

Die Studie wird am 22.

April in der Zeitschrift Science Translational Medicine online veröffentlicht.Patienten mit Wolfram-Syndrom entwickeln in der Kindheit oder Jugend einen Diabetes und benötigen schnell eine Insulinersatztherapie, wobei mehrmals täglich Insulin gespritzt werden muss.

Die meisten entwickeln später Probleme mit dem Sehvermögen und dem Gleichgewicht sowie andere Probleme, und bei vielen Patienten trägt das Syndrom zu einem frühen Tod bei.”Dies ist das erste Mal, dass CRISPR eingesetzt wurde, um den Diabetes verursachenden Gendefekt eines Patienten zu beheben und Diabetes erfolgreich rückgängig zu machen”, sagte der Co-Senior Investigator Jeffrey R.

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Millman, Ph.D., ein Assistenzprofessor für Medizin und biomedizinische Technik an der Washington University.

Für diese Studie verwendeten wir Zellen von einem Patienten mit Wolfram-Syndrom, weil wir konzeptionell wussten, dass es einfacher sein würde, einen durch ein einzelnes Gen verursachten Defekt zu korrigieren.

Aber wir sehen dies als ein Sprungbrett zur Anwendung der Gentherapie auf eine breitere Population von Diabetes-Patienten”.Das Wolfram-Syndrom wird verursacht durch….

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