Die Ergebnisse bei Mäusen zeigen Möglichkeiten für eine fötale medikamentöse Therapie der Taubheit auf.

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Neue Forschung unter der Leitung von hörenden Wissenschaftlern im Oregon HealthForscher des Oregon Hearing Research Center, die mit Mäusen arbeiten, injizierten 12 Tage nach der Befruchtung ein speziell entwickeltes synthetisches Molekül in das sich entwickelnde Innenohr von fötalen Mäusen

Die Studie ergab, dass die Technik die Expression eines mutierten Gens korrigiert, das das Usher-Syndrom verursacht, eine durch Taubheit und fortschreitenden Sehverlust gekennzeichnete Erkrankung, von der schätzungsweise 4 bis 17 von 100.000 Menschen betroffen sind.Die Technik lässt sich nicht direkt auf die klinische Anwendung beim Menschen übertragen

Die neue Forschung in Kombination mit früheren Ergebnissen legt jedoch nahe, dass es möglich sein könnte, die medikamentöse Therapie durch Fruchtwasser im Mutterleib an den Fötus zu verabreichen

Die Ergebnisse werden in der Zeitschrift Nucleic Acids Research veröffentlicht.Die Wissenschaftler haben ein synthetisches Antisense-Oligonukleotid (ASO) entwickelt, das auf präzise Nukleinsäuresequenzen abzielt und sich dann an diese anfügt

In diesem Fall wurde das Molekül so konzipiert, dass es auf die Prä-Messenger-RNA abzielt, eine Klasse von Molekülen, die beeinflusst, wann, wo und wie stark Gene in einer Zelle exprimiert werden

Als Wissenschaftler das ASO in das sich entwickelnde Innenohr von fötalen Mäusen injizierten, die die Genmutation tragen, entwickelten sich die Mäuse ohne Symptome des Usher-Syndroms.

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