Kontroverse Standpunkte: Kontrollierte Arzneimittelstudien an Kindern.

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In der Pro- und Contra-Debatte in der Lanzetthämatologie plädiert Christoph Male von der Abteilung für Kinder- und Jugendmedizin der Medizinischen Universität Wien für kontrollierte Medikamentenstudien an Kindern. Das diskutierte Beispiel ist die antithrombotische Behandlung mit Antikoagulantien (Blutverdünner). Paul Monagle vom Royal Children’s Hospital, Universität Melbourne, hält jedoch kontrollierte Studien an Kindern mit Thrombose für kaum durchführbar und nicht aussagekräftig genug. Er befürwortet Dosisfindung und Beobachtungsstudien.

Male betont, dass randomisierte kontrollierte Studien die gültigste Methode zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit eines Medikaments sind. Allerdings stehen solche Studien, insbesondere bei Kindern, vor mehreren ethischen, methodischen und praktischen Herausforderungen. Wenn genügend Daten über ein Medikament für die Zulassung bei Erwachsenen vorliegen, müssen nicht alle Studien bei Kindern wiederholt werden. Die systematische Extrapolation von Daten für Erwachsene unter Verwendung innovativer statistischer Modelle ermöglicht Vorhersagen für die Dosierung, Wirksamkeit und Sicherheit eines Medikaments bei Kindern. Studien an Kindern sind immer noch für die Validierung erforderlich, aber im Zusammenhang mit bereits vorhandenem Wissen benötigen sie weniger Kinder, und in einigen Fällen können die Studien nicht kontrolliert werden. Eine Extrapolation ist jedoch nicht möglich, wenn die Krankheit oder das Ansprechen auf die Behandlung bei Erwachsenen und Kindern weitgehend unterschiedlich ist. In diesen Situationen sind eigenständige kontrollierte Studien an Kindern unerlässlich, um das Nutzen-Risiko-Verhältnis einer Therapie für Kinder zu beurteilen.

Thrombose (Blutgerinnsel verschließende Gefäße) tritt als Komplikation bei Kindern mit schweren Grunderkrankungen wie Krebs, Herzfehler oder Frühgeburt auf. Thrombose-Ereignisse können als Beispiel für eine seltene Erkrankung angesehen werden, die bei einem vielfältigen Spektrum von Kindern verschiedener Altersgruppen auftritt. Dementsprechend sind Behandlungsstudien bei diesen Patienten eine Herausforderung, und es liegen bisher nur wenige solide Beweise vor.

Als erfolgreiches Beispiel zitiert der Mann eine kürzlich in der Zeitschrift Lancet Haematology veröffentlichte kontrollierte Studie an 500 Kindern mit akuter Thrombose, in der die neue Substanz Rivaroxaban mit Standardantikoagulantien verglichen wurde. Die Studie zeigte, dass das Ansprechen auf die Behandlung bei Kindern mit dem von Erwachsenen vergleichbar ist. “Dadurch haben wir gelernt, dass für diese Indikation eine partielle Extrapolation möglich erscheint, so dass in Zukunft kleinere pädiatrische Studien möglich sind”, sagt Male.

Eine weitere richtungsweisende Studie mit 950 Kindern mit Leukämie und Chemotherapie zur Beurteilung der Antikoagulanzienprophylaxe von Thrombosen wurde vor kurzem abgeschlossen. Obwohl kontrollierte Studien nicht immer im vollen Umfang durchführbar sind, sollten sie dennoch das Kernstück der Arzneimittelbewertung bei Kindern sein, gefolgt von Beobachtungsstudien während der praktischen Anwendung.

Der männliche Gegner, Paul Monagle, erkennt den Wert von kontrollierten Studien im Allgemeinen an, hält sie aber bei Kindern mit Thrombose kaum für durchführbar. Seiner Meinung nach liefern kontrollierte Studien keine ausreichenden Informationen für die verschiedenen Arten von Blutgerinnseln und die verschiedenen Altersgruppen. Für die Bewertung von Gerinnungshemmern bei Kindern hält er Dosisfindungsstudien mit anschließenden Beobachtungsstudien für geeigneter, um die reale klinische Praxis widerzuspiegeln.

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Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erkennt an, dass qualitativ hochwertige Daten aus Studien an Kindern für die Zulassung von Arzneimitteln für Kinder notwendig sind. Daher verlangt die EMA für jede neue Substanz ein pädiatrisches Prüfkonzept. Für die Entwicklung von pädiatrischen Prüfplänen können Unternehmen von der EMA und ihren Experten, wie z.B. Christoph Male, wissenschaftliche Beratung erhalten.

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