Neuartige Technologie soll die Behandlung von neurologischen Erkrankungen verbessern.

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Ein kürzlich entwickeltes System zum Einschalten der Aktivität von Genen könnte die Behandlung eines breiten Spektrums neurologischer Erkrankungen verbessern.

Esteban Engel, ein Forscher auf dem Gebiet des viralen Neuro-Engineering am Princeton Neuroscience Institute, und sein Team haben neue Genpromotoren entwickelt – die wie Schalter wirken, um die Genexpression einzuschalten -, die versprechen, die Fähigkeit zu erweitern, große Gene zu liefern und sie über lange Zeiträume aktiv zu halten.Die Forschung wurde diese Woche online in der Zeitschrift Molecular Therapy: Methods & Clinical Development veröffentlicht.

Das Team entwickelt diese genetischen Schalter für den Einsatz in der Gentherapie, also der Praxis, neue Gene zu liefern, um fehlerhafte Gene zu ersetzen oder zu unterstützen.

Die Gentherapie ist eine vielversprechende Strategie für viele Krankheiten, darunter auch Störungen, an denen das Gehirn beteiligt ist, wie z.B.

Parkinson und Alzheimer.Um Gene in Zellen einzuschleusen, machen sich Wissenschaftler die Tatsache zunutze, dass Viren mit der Maschinerie ausgestattet sind, mit der sie in Zellen eindringen können.

Im Laufe der Jahre haben Wissenschaftler Viren so konstruiert, dass sie Gene auf sichere und krankheitsverhindernde Weise übertragen.

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Eines der dafür häufig verwendeten Viren ist das relativ harmlose Adeno-assoziierte Virus (AAV).Engel und sein Team schufen neue Genpromotoren, die Gene einschalten, nachdem sie in Neuronen – die Zellen des Gehirns und des Nervensystems – transportiert wurden.

Das Team entwarf seine Promotoren, indem es Eigenschaften von Promotoren übernahm, die in einer anderen Klasse von Viren, den Herpesviren, gefunden werden, die jahrelang im Körper persistieren, indem sie eine chronische Infektion im Nervensystem etablieren.Die von dem Team entwickelten Promotoren nehmen weit weniger Platz ein als die in der Gentherapie verwendeten Promotoren, wodurch der Transport größerer Gene oder mehrerer Gene möglich ist.

Die neuen Förderer sind auch langlebig,….

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