Sanfilippo-C-Syndrom: Neue Hirnzellmodelle zur Bewertung von Therapien.

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Das Sanfilippo-Syndrom Typ C ist eine schwere neurodegenerative Erkrankung, die in den ersten Lebensjahren auftritt und für die es noch keine Behandlung gibt.

Eine kürzlich im Journal of Clinical Medicine veröffentlichte Studie hat Gehirnzellmodelle von Neuronen und Astrozyten erstellt, die es Forschern ermöglichen, die Mechanismen dieses Syndroms besser zu verstehen und mögliche Therapien zu beurteilen.Die Studie wurde von einem Team der Fakultät für Biologie der Universität Barcelona und dem Institut für Biomedizin der Universität Barcelona (IBUB), dem Rare Diseases Networking Biomedical Research Centre (CIBERER), dem Forschungsinstitut Sant Joan de Déu (IRSJD) in Zusammenarbeit mit einer Gruppe der Universität Lund (Schweden) koordiniert.

An der Studie nahmen auch Forscher des Hospital Clínic de Barcelona teil.Das Sanfilippo-Syndrom Typ C ist eine lysosomale Speicherkrankheit, die durch Mutationen im HGSNAT-Gen verursacht wird, das am Abbau des Heparansulfats (HS) beteiligt ist, eines Polysaccharids, das sich im Laufe dieser Pathologie ansammelt.

In der Studie verwendeten die Forscher die Technologie der induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) – eine effiziente Methode zur Untersuchung menschlicher Krankheiten in Zellmodellen – zur Differenzierung von Neuronen und Astrozyten, die die Hauptmerkmale dieses Syndroms reproduzieren.”Die erzielten Ergebnisse zeigen die bestehenden Unterschiede zwischen den Zelltypen und die Bedeutung relevanter Zellmodelle für die Bewertung von Therapieansätzen für bestimmte Krankheiten”, bemerkt Daniel Grinberg, Mitautor der Studie und Forscher an der UB, IBUB, CIBERER und IRSJD.Diese iPSC-Zellen – differenziert in Zelllinien von Neuronen und Astrozyten – haben experimentelle Studien mit jedem der beiden Zelltypen und sogar ihre gemeinsame Verwendung in Kulturexperimenten zur besseren Reproduktion der….

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