Substitution des nächstbesten Proteins.

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Wenn ein Schauspieler nicht in der Lage ist, im Theater aufzutreten, kann eine Zweitbesetzung – idealerweise mit etwas Übung in der Rolle – ihren Platz auf der Bühne einnehmen.

Eine Studie aus dem Labor von Dr.

Bernard Jasmin von der Universität Ottawa, die heute in Nature Communications veröffentlicht wurde, zeigt, dass dasselbe auch für Proteine gilt.

Ihre Ergebnisse weisen den Weg zu neuen Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie.Kinder, die mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) geboren werden, haben eine Mutation im X-Chromosom-Gen, das normalerweise für Dystrophin kodieren würde, ein Protein, das die strukturelle Integrität der Skelettmuskeln gewährleistet.

Der Verlust dieses Proteins führt zu schweren Symptomen, einschließlich einer Verschlechterung der Muskelkraft ab etwa dem vierten Lebensjahr.

Die durchschnittliche Lebenserwartung eines Kindes mit dieser Erkrankung liegt derzeit bei 26 Jahren.Zwar gibt es keine Heilung, aber ein vielversprechendes Forschungsgebiet hat sich um das Protein Utrophin herum entwickelt, das zu ~ 80% mit dem Dystrophin identisch ist und sogar schon früh während der Muskelentwicklung seinen Platz einnimmt.

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Utrophin wird von einem Gen auf Chromosom 6 produziert und man kann erwarten, dass es bei einem DMD-Patienten intakt ist.”Die auf Utrophin basierende Therapie ist tatsächlich auf alle DMD-Patienten anwendbar, unabhängig von ihrer Dystrophin-Mutation”, sagt Dr.

Christine Péladeau, die leitende Postdoc-Stipendiatin dieses Projekts.

Und das ist etwas, das wir bei den meisten anderen therapeutischen Ansätzen nicht sehen”.Diese Studie untersuchte einen spezifischen “IRES-abhängigen Translationsweg”, der das Ribosom einer Zelle dazu veranlasst, die Produktion von Utrophin auszulösen.

Das Team testete 262 von der FDA zugelassene Medikamente, um herauszufinden, welche davon die IRES-vermittelte Translation am wirksamsten aktivieren können, um die Utrophin-Expression im Muskel zu erhöhen.

Zwei Medikamente, die derzeit auf dem Markt sind, stachen als stärkste Konkurrenten heraus – der Betarezeptorblocker Betaxolol und der….

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