Neue Gen-Editing-Technik kann das Genom verändern, ohne die DNA zu schneiden.

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Ein Forscherteam vom MIT und Harvard fand einen Weg, das CRISPR Gen-Editing-System sicherer und genauer zu machen.

In einer Studie schlugen sie ein System vor, das neue DNA-Sequenzen ohne Schnitte einführen kann und somit unerwünschte Nebenwirkungen verhindert. Das System hat das Potenzial, eine effizientere Geninsertion zu ermöglichen als die heutigen Technologien, die viele Einschränkungen haben und fehleranfällig sind.

Anstatt sich auf ein Abwehrenzym wie Cas9 zu verlassen, wandten sich die Forscher Transposonen zu, die auch als “springende Gene” bezeichnet werden. Transposons sind DNA-Sequenzen, die für ihre Tendenz bekannt sind, im Genom herumzuspringen. Sie werden von Proteinen geleitet, die als Transposasen bezeichnet werden und die die DNA ohne Schneiden und Kleben in eine Zielstelle einbringen.

Für die Studie isolierten die Forscher das Enzym Cas12k aus zwei Arten von Cyanobakterien und manipulierten sie, um ins Genom zu springen und Ziele zu setzen. Dann setzen sie neue DNA-Sequenzen ein, ohne Abschnitte entfernen zu müssen.

Sie nannten das neue System CRISPR-assoziierte Transposase oder CAST.

“Wir tauchen tief in dieses System in Cyanobakterien ein, fingen an, CAST auseinanderzunehmen, um alle seine Komponenten zu verstehen, und entdeckten diese neuartige biologische Funktion”, sagte Jonathan Strecker, Postdoc am Broad Institute of MIT und Erstautor der Studie. “CRISPR-basierte Werkzeuge sind oft DNA-Schneidwerkzeuge, und sie sind sehr effizient darin, Gene zu zerstören. Im Gegensatz dazu ist CAST natürlich so eingerichtet, dass es Gene integriert.”

Das Team testete CAST auf E. coli. Sie programmierten das neue System, um eine neue DNA-Sequenz (bis zu 10 Basenpaare lang) in bestimmte Ziele auf dem Genom einzubringen.

Sie berichteten über eine 80-prozentige Erfolgsquote, die nach ihrer Meinung nach nach nach weiteren Untersuchungen noch verbessert werden konnte.

Die Forscher stellen sich vor, dass die neue Technik auf vielfältige Weise eingesetzt wird, insbesondere zur Behandlung genetischer Krankheiten. Sie erwähnten die Sichelzellenkrankheit, eine Erbkrankheit, die zu einer Anomalie im Hämoglobin führt, das Sauerstoff im ganzen Körper liefert. Die Krankheit der Sichelzellen verursacht sichelförmige oder halbmondförmige rote Blutkörperchen.

CAST könnte verwendet werden, um eine gesunde Version eines Gens in das Genom zu integrieren und dasjenige zu übersteuern, das das Problem verursacht.

Sie beschrieben das neue System in der Zeitschrift Science.

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