Ein Schritt hin zu einem besseren Weg, Gentherapien gegen Krebs und genetische Störungen zu entwickeln

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Ein von der UCLA geleitetes Forschungsteam berichtet heute, dass es eine neue Methode entwickelt hat, um DNA sicher, schnell und kostengünstig in Stammzellen und Immunzellen einzubringen.

Die Methode, die in der Zeitschrift Proceedings of the National Academy of Sciences beschrieben wird, könnte den Wissenschaftlern ein neues Werkzeug zur Herstellung von Gentherapien für Menschen mit Krebs, genetischen Störungen und Blutkrankheiten an die Hand geben.Co-Senior-Autor der Studie ist Paul Weiss, ein an der UCLA angesehener Professor für Chemie und Biochemie, für Biotechnik und für Materialwissenschaft und -technik.

Wir sind dabei herauszufinden, wie wir Werkzeuge für die Genbearbeitung effizient, sicher und wirtschaftlich in Zellen einbringen können”, sagte er.

Wir wollen sie in eine enorme Anzahl von Zellen bringen, ohne Viren, Elektroschockbehandlungen oder Chemikalien einzusetzen, die die Membran aufreißen und viele der Zellen abtöten, und unsere bisherigen Ergebnisse sind vielversprechend”.In der gegenwärtigen Praxis werden Zellen, die für genetische Therapien verwendet werden, an spezialisierte Labors geschickt, was bis zu zwei Monate dauern kann, um eine individualisierte Behandlung zu erstellen.

Und diese Behandlungen sind teuer: Eine einzige Behandlung für einen Patienten kann Hunderttausende von Dollar kosten.

“Wir hoffen, dass unsere Methode in Zukunft zur Vorbereitung von Behandlungen eingesetzt werden kann, die am Patientenbett durchgeführt werden können”, sagte Weiss.Die Methode könnte mit CRISPR eingesetzt werden, der gentechnischen Technik, die eine DNA-Editierung mit bemerkenswerter Präzision ermöglicht.

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Der effiziente, sichere und wirtschaftliche Einsatz von CRISPR in medizinischen Therapien hat sich jedoch als eine Herausforderung erwiesen – eine, die mit dieser neuen Methode möglicherweise gelöst werden kann.Die Technik verwendet hochfrequente akustische Wellen, die mit Millionen von Zellen gekoppelt sind, die durch eine “akustofluidische Vorrichtung” in einer Zellkulturflüssigkeit fließen.

Das Gerät wurde vom Forschungsteam im Rahmen der Studie erfunden; in seinem Inneren befinden sich winzige Lautsprecher, die elektrische Signale in mechanische Schwingungen umwandeln, die zur Manipulation der Zellen genutzt werden.

Dieses Verfahren öffnet Poren entlang der Zellmembranen, die DNA und andere….

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