Neuartige CRISPR-Technologie zur Bekämpfung von RNA, einschließlich RNA-Viren wie Coronavirus

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CRISPR-basierte genetische Untersuchungen haben Wissenschaftlern dabei geholfen, Gene zu identifizieren, die eine Schlüsselrolle bei Sichelzellenanämie, Krebsimmuntherapie, Lungenkrebsmetastasen und vielen anderen Krankheiten spielen. Diese genetischen Untersuchungen sind jedoch in ihrem Umfang begrenzt: Sie können nur DNA bearbeiten oder gezielt darauf abzielen. In vielen Regionen des menschlichen Genoms ist das Targeting von DNA möglicherweise nicht wirksam, und andere Organismen wie RNA-Viren wie Coronavirus oder Grippe können mit vorhandenen DNA-Targeting-CRISPR-Screenings überhaupt nicht gezielt werden.

In einer wichtigen neuen Ressource für die wissenschaftliche Gemeinschaft, die heute in Nature Biotechnology veröffentlicht wurde, haben Forscher im Labor von Neville Sanjana, Ph.D., am New York Genome Center und an der New York University eine neue Art von CRISPR-Bildschirmtechnologie entwickelt Ziel-RNA.

Die Forscher nutzten ein kürzlich charakterisiertes CRISPR-Enzym namens Cas13, das auf RNA anstelle von DNA abzielt. Mit Cas13 entwickelten sie eine optimierte Plattform für massiv parallele genetische Screenings auf RNA-Ebene in menschlichen Zellen. Diese Screening-Technologie kann verwendet werden, um viele Aspekte der RNA-Regulation zu verstehen und die Funktion nichtkodierender RNAs zu identifizieren, bei denen es sich um RNA-Moleküle handelt, die produziert werden, aber keine Proteine ​​codieren.

Durch das Targeting von Tausenden verschiedener Stellen in menschlichen RNA-Transkripten entwickelten die Forscher ein auf maschinellem Lernen basierendes Vorhersagemodell, um die Identifizierung der effektivsten Cas13-Leit-RNAs zu beschleunigen. Die neue Technologie steht Forschern über eine interaktive Website und eine Open-Source-Toolbox zur Verfügung, um die Effizienz von Leit-RNAs für benutzerdefinierte RNA-Ziele vorherzusagen, und bietet vorgefertigte Leit-RNAs für alle für menschliches Protein kodierenden Gene.

"Wir gehen davon aus, dass RNA-Targeting-Cas13-Enzyme einen großen Einfluss auf die Molekularbiologie und medizinische Anwendungen haben werden. Über das Design von Leit-RNA für eine hohe Targeting-Wirksamkeit ist jedoch wenig bekannt", sagte Dr. Sanjana, leitender Autor der Studie. "Wir haben uns vorgenommen, dies durch eine eingehende und systematische Studie zu ändern, um Schlüsselprinzipien und Vorhersagemodelle für ein möglichst effektives Leitfadendesign zu entwickeln."

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Dr. Sanjana ist Mitglied der Kernfakultät am New York Genome Center, Assistenzprofessor für Biologie an der New York University und Assistenzprofessor für Neurowissenschaften und Physiologie an der NYU School of Medicine.

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