Simulationen zeigen, wie man die Gentherapie wirksamer machen kann

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Krankheiten mit einer genetischen Ursache könnten theoretisch durch die Bereitstellung einer korrekten Version des fehlerhaften Gens behandelt werden.

In der Praxis ist es jedoch schwierig, neues genetisches Material in menschliche Zellen einzubringen.

Eine vielversprechende Methode für die Bereitstellung solcher Gene ist die Verwendung von DNA/Lipid-Komplexen (Lipoplexe).

Wissenschaftler an der Universität Groningen haben nun mit Hilfe fortschrittlicher Simulationen untersucht, wie diese Lipoplexe DNA-Fragmente in die Zellen bringen.

Die Ergebnisse, die am 16.

April in der Zeitschrift eLife veröffentlicht wurden, können zur Verbesserung ihrer Effizienz genutzt werden.Die Idee hinter der Gentherapie ist sehr einfach: Wenn eine Krankheit durch eine bestimmte Version eines einzelnen Gens verursacht wird, könnte sie durch den Ersatz dieses Gens geheilt werden.

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Bei der Mukoviszidose beispielsweise verursacht eine Mutation in dem Gen, das für das Protein CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) kodiert, die Krankheit.

Die Ersetzung in Schleimhautzellen durch eine Kopie, die die Mutation nicht trägt, könnte dies rückgängig machen.

LipoplexeUnser Körper ist jedoch sehr gut in der Lage, fremde DNA zu zerstören, so dass es schwierig ist, ein neues Gen in eine Zelle einzubringen.

Viren sind sehr gut darin, genetisches Material in Zellen einzubringen, aber sie können auch die Abwehrkräfte des Körpers auslösen und eine Immunantwort hervorrufen, die den Patienten krank machen kann und die in seltenen Fällen sogar tödlich endet.

Deshalb experimentieren Wissenschaftler jetzt mit lipidbasierten Komplexen, die den Zellmembranen ähnlich sind.”Diese Lipoplexe werden von Zellen in einer Struktur aufgenommen, die Endosom genannt wird”, erklärt Bart Bruininks, Doktorand in der Gruppe von Siewert-Jan Marrink, Professor für Molekulardynamik an der Universität Groningen.

Bruininks ist der erste Autor des eLife-Papiers.

” Das Problem ist, dass die Endosomen Material verdauen, so dass die DNA schnell entweichen muss”, erklärt er.

Die Lipoplex kann mit der Endosomenmembran verschmelzen, so dass die DNA in die Zelle eindringen kann.

Dies sollte so effizient wie möglich geschehen, um eine Degradierung zu verhindern.

Deshalb wollen wir genau wissen, wie….

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